Staat van de Unie 2018: Wat betekent 'Juist om te proberen' betekent voor FDA-kuren

In een toespraak van de Staat van de Unie waarin "schone steenkool" werd besproken en Rusland zorgvuldig werd vermeden, keurde president Donald Trump de drugswet goed die bekend staat als "Right to Try". De wetgeving, die patiënten de mogelijkheid zou bieden om experimentele behandelingen te ondergaan die nog niet zijn uitgevoerd goedgekeurd door de Food and Drug Administration, werd in augustus door de senaat goedgekeurd maar is sindsdien vastgelopen in het huis.

"We zijn ook van mening dat patiënten met terminale aandoeningen toegang moeten hebben tot experimentele behandelingen die hun leven zouden kunnen redden," zei Trump. "Mensen die terminaal ziek zijn, hoeven niet van county naar county te gaan om genezing te zoeken - ik wil hen hier thuis een kans geven. Het is tijd voor het Congres om deze geweldige Amerikanen het 'recht om te proberen' te geven."

Aanhangers van de Right to Try-act, waaronder vice-president Mike Pence, betogen dat de FDA-regels onnodige hindernissen zijn voor terminaal zieke patiënten die proberen toegang tot experimentele drugs te krijgen omdat ze geen andere behandelingsopties hebben. Volgens de huidige wetgeving krijgen de meeste terminaal patiënten toch toegang tot de niet-goedgekeurde geneesmiddelen, dankzij het programma 'compassionate use'. De FDA zegt dat zij tussen 2010 en 2015 99 procent van de verzoeken om medeleven heeft goedgekeurd en in 2015 slechts 10 van 1.200 verzoeken heeft geweigerd.

De voorgestelde wetgeving heeft drie belangrijke bepalingen. Als het wordt aangenomen, kan het mensen met levensbedreigende ziekten niet-goedgekeurde geneesmiddelen laten gebruiken die pas door de fase 1-test zijn gegaan na goedkeuring van een arts. De FDA zou niet verplicht zijn om het medicijn te controleren op adequaat bewijs van veiligheid, zoals nu, en het zou verboden zijn om negatieve klinische resultaten van het medicijn te gebruiken als bewijs voor het niet goedkeuren ervan op een later tijdstip. De laatste bepaling is dat het wetsvoorstel geneesmiddelenfabrikanten zou beschermen tegen elke aansprakelijkheid indien de geneesmiddelen een negatief resultaat zouden opleveren, tenzij er sprake is van opzettelijk wangedrag of grove nalatigheid.

In een rapport van januari 2018 gepubliceerd in de New England Journal of Medicine, Dr. Steven Joffe en Holly Lynch, J.D., van de University of Pennsylvania wijzen erop dat critici van het wetsvoorstel zeggen dat het de autoriteit van de FDA om toezicht te houden op experimentele drugs effectief zal ondermijnen. Zonder enig toezicht op de veiligheid bestaat de kans dat het gebruik van niet-goedgekeurde producten meer kwaad dan goed doet voor patiënten en hun kwaliteit van leven verminderen. Er bestaat ook bezorgdheid dat uitbreiding van de toegang buiten de processen de op feiten gebaseerde beslissingen over het gebruik van nieuwe geneesmiddelen kan vertragen.

"Zelfs als de toegang tot geneesmiddelen voor onderzoek beperkt is tot patiënten die echt niet konden deelnemen aan onderzoeken die hen testten, zou het omleiden van middelen naar uitgebreide toegang ernstige gevolgen kunnen hebben voor het veel grotere aantal patiënten dat baat zou hebben bij een snelle goedkeuring van effectieve geneesmiddelen" Joffe en Lynch schrijven.

Het grootste effect van de factuur, merken ze, is dat patiënten "het voordeel van zinvolle veiligheidsgerichte veranderingen zullen verliezen die het bureau aanbeveelt bij 10 procent van uitgebreide toegangsgoedkeuringen." De andere effecten zullen minimaal zijn: de toegangsdrempels die door het Witte Huis is eigenlijk niet zo hoog, en terwijl de sponsor van de wetgeving, Rep. Andy Biggs, zegt dat het compassionate use-programma 'te gecompliceerd, bureaucratisch en te lang duurt voor goedkeuring', de formulieren eigenlijk ongeveer 45 minuten om in te vullen en 99 procent daarvan is goedgekeurd.

Een deel van de reden dat er relatief open toegang is tot experimentele onderzoeken is dat de FDA in de jaren tachtig zo zwaar werd bekritiseerd door activisten die eisten dat AIDS-patiënten toegang hadden tot experimentele medicijnen. Het valt nog te bezien wat er zal gebeuren met de "Right to Try" act, maar vergelijkbare wetgeving is al in 31 staten aangenomen.