Young Blood Plasma-transfusies gestraald in nieuwe FDA-aankondiging

Tegenwoordig kunnen mensen die een langer, gezonder leven willen, een service proberen die recht uit sciencefiction is: transfusies van jong bloed. Concreet bieden de bedrijven die deze diensten aanbieden, transfusiepatiënten in het plasma van jonge donoren - het vloeibare deel van bloed dat cellen en eiwitten vervoert. Maar als de Amerikaanse Food and Drug Administration zijn zin heeft, zullen die bedrijven dit misschien niet lang meer doen.

Op dinsdag gaf het federale agentschap een officiële waarschuwing aan consumenten, waarbij ze werden gewaarschuwd dat het bureau niet kan bevestigen dat het proces veilig of therapeutisch voordelig is. In een verklaring uitte FDA-commissaris Dr. Scott Gottlieb zijn onbehagen over de steeds meer beschikbare praktijk:

Simpel gezegd, we zijn bezorgd dat sommige patiënten worden overvallen door gewetenloze acteurs die behandelingen van plasma van jonge donoren aanwerven als remedies en remedies. Dergelijke behandelingen hebben geen bewezen klinische voordelen voor het gebruik waarvoor deze klinieken ze adverteren en zijn mogelijk schadelijk. Er zijn berichten over slechte acteurs die duizenden dollars betalen voor infusies die niet bewezen zijn en die niet worden geleid door bewijsmateriaal uit adequate en goed gecontroleerde onderzoeken.

De FDA-verklaring vermeldt deze "actoren" niet, maar er zijn veel openbare bedrijven die de dienst verkopen met een groot prijskaartje. In maart, STAT meldde dat zelfs alleen de kaartjes voor symposia waarin het proces voor ouderen op de markt werd gebracht, kostte het $ 195 per persoon. De oprichter van een transfusiebedrijf genaamd Ambrosia, Jesse Karamzin, vertelde omgekeerde in mei kunnen patiënten in de klinieken van het bedrijf in San Francisco en Tampa ongeveer 0,666 gallons plasma krijgen, verkregen van donoren tussen de 16 en 25 jaar oud, voor de prijs van $ 8000.

Het einde van Ambrosia

De FDA benadrukte in haar aankondiging dat er "geen bewezen klinisch voordeel is van de infusie van plasma van jonge donoren bij het voorkomen van aandoeningen" zoals veroudering, geheugenverlies, dementie, Alzheimer, de ziekte van Parkinson en leeftijdsgebonden maculaire degeneratie - gewoon enkele van de voorwaarden die transfusie-instellingen willen behandelen.

Karamzin eerder verteld omgekeerde dat hij geïnteresseerd was in het vertalen van bestaand onderzoek naar dierlijke bloedtransfusies en een lange levensduur naar praktische toepassing, met de vermelding: "Als het zo veel werkt bij muizen, lijkt het een interessante vraag - zou het ook bij mensen kunnen werken?"

Maar op dinsdag kondigde Ambrosia aan dat het de behandelingen van de patiënt zou staken om te voldoen aan de FDA-aankondiging. Maar dat betekent niet dat jong plasma-onderzoek voor een lang leven is afgelopen.

Jong plasma heeft enkele voordelen

Veel van het onderzoek waar Karamzin naar verwees, werd uitgevoerd door Stanford neuroloog Tony Wyss-Coray, Ph.D, die in 2014 liet zien dat de transfusie van plasma van jonge naar oude muizen leeftijdgerelateerde cognitieve problemen in de laatste groep verbeterde. In 2016 injecteerden Wyss-Coray en zijn team het bloedplasma van jongeren mensen in oudere muizen, wat ook de cognitie, het geheugen en de fysieke gezondheid verbeterde.

Hij pleitte echter niet voor transfusies van mens op mens Wetenschap in 2016 dat "er gewoon geen klinisch bewijs is dat de behandeling heilzaam is, en dat je in feite het vertrouwen van mensen en de publieke opwinding hieromtrent misbruikt."

Wyss-Coray was openlijk kritisch over Ambrosia's interpretatie van zijn werk, waarbij sprake is van plasmatransfusies van jongere tot oudere mensen. Hij ging door met het samenstellen van Alkahest, een biotechnologisch bedrijf in de klinische fase dat een andere benadering kiest dan bedrijven als Ambrosia: het zoekt naar manieren om geneesmiddelen te ontwikkelen uit zijn plasma-transfusieonderzoek, niet naar marktplasma als het medicijn zelf.

CEO en mede-oprichter Dr. Karoly Nikolich vertelt omgekeerde: Alkahest is een klinisch biotechbedrijf dat kandidaat-geneesmiddelen evalueert onder supervisie van de FDA, en heeft als zodanig nooit overwogen om transfusies van plasma te verkopen. Wij geloven in de eerste plaats in het prioriteren van de veiligheid van onze patiënten, en dat rigoureuze klinische onderzoeken van zorgvuldig ontwikkelde therapeutische formuleringen de beste manier zijn om te testen op werkzaamheid en veiligheid."

De toekomst van jong plasma

Nikolich beschouwt de aankondiging van de FDA als "volledig gerechtvaardigd en validatie van onze aanpak voor de behandeling van ziekten." Hij hoopt echter dat het bureau uiteindelijk zal erkennen dat plasma gunstige effecten kan hebben als het op de juiste manier wordt toegepast, hoewel hij erkent dat de FDA waarschijnlijk nooit zal herkennen volledig plasma als een levensvatbare behandeling voor ernstige aandoeningen.

Niettemin, "zowel onze plasmafracties als de aanpak van kleine moleculen om belangrijke chronokines te targeten, zullen worden nagestreefd door middel van klinische proeven en traditionele regulatorische paden," zegt hij.

Een groot verschil tussen Alkahest en bedrijven zoals Ambrosia is dat Alkahest minder gericht is op eeuwige jeugd en meer gericht op de ernstige ziekten die kunnen begeleid veroudering - zoals de ziekte van Alzheimer, Parkinson en leeftijdsgebonden maculaire degeneratie. Alleen de tijd zal uitwijzen of deze kunnen worden behandeld met medicijnen gemaakt van plasma, zoals Nikolich hoopt.

Het veld is jong en de wetenschap kan heel goed inhalen. In 2017 toonde een kleine Stanford-studie onder 18 deelnemers onder leiding van Dr. Sharon Sha aan dat jong menselijk plasma dat aan oudere patiënten met Alzheimer is gedoneerd hun cognitieve toestand enigszins heeft verbeterd. Maar het verschil tussen Sha en Karmazin is dat ze weet dat het te vroeg is om wat ze hier vond voor het grote publiek toe te passen.

"Wat we natuurlijk niet willen dat mensen deze studie afnemen, is dat het tijd is om hun 18-jarige neef te vragen om hun bloed te geven zodat ze voor altijd kunnen leven," vertelde Sha omgekeerde. "Maar het doel is echt om te zeggen, nummer één, is dit veilig? En nummer twee, kunnen we dit herhalen in een groter aantal patiënten?"